Em bé đầu tiên thoát ung thư máu nhờ chỉnh sửa gien

TTO - Các bác sĩ nói việc bé Layla Richards thoát bệnh bạch cầu gần như là phép lạ, và họ như "lên cung trăng" khi việc điều trị cho kết quả mỹ mãn.

Bé Layla Richards - Ảnh: PA

Bé Layla, 1 tuổi, được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lúc 3 tháng tuổi. Bé đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh (GOSH) điều trị bằng tế bào miễn dịch chỉnh sửa gien sau khi bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường.

Chỉ sau 2 tháng, bé đã không còn dấu vết của bệnh và hiện đã được xuất viện.

"Bệnh bạch cầu của bé rất nguy hiểm và việc bé đáp ứng với việc điều trị này gần như là một phép lạ", Paul Veys - giáo sư tại GOSH và là trưởng nhóm điều trị cho bé Layla, nói tại cuộc họp báo ngày 5-11.

"Do đây là lần đầu tiên liệu pháp điều trị này được sử dụng, chúng tôi không biết liệu có hiệu quả không hoặc lúc nào mới có hiệu quả, vì vậy chúng tôi như lên cung trăng đạt được kết quả này", Veys thêm.

Theo The Guardian, liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gien do các nhà khoa học tại GOSH và ĐH College London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu. Hiện Cellectis đang tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm tới.

Cách thức của họ như sau: thêm các gien mới vào các tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu, sau đó dùng công nghệ chỉnh sửa gien được gọi là TALEN để tế bào T trở nên vô hình với thuốc chống bệnh bạch cầu (vì nếu gặp thuốc này, chúng sẽ bị tiêu diệt). Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Theo BBC, mặc dù còn quá sớm để khẳng định bé Layla đã khỏi bệnh hoàn toàn, liệu pháp điều trị cho bé đang gây tiếng vang lớn trong giới nghiên cứu y khoa.

Công nghệ này cũng tạo một bước ngoặt lớn trong cuộc chiến chống bạch cầu, riêng giáo Paul Veys nói đây một trong những điều đáng chú ý nhất mà ông từng thấy trong 20 năm qua.

Bệnh bạch cầu, còn được gọi là ung thư bạch cầu hay ung thư máu, là một loại ung thư ác tính. Nguyên nhân bệnh chưa được xác định nhưng có thể là do các tác động của môi trường (ô nhiễm hóa học hay nhiễm chất phóng xạ) hoặc do di truyền.

Hiện nay đã có một số biện pháp điều trị bệnh nhưng hiệu quả không cao, chủ yếu vẫn là hóa trị, xạ trị hoặc thay tủy xương của người bệnh với tủy xương của một người hiến có tủy xương phù hợp (thích hợp nhất là người có chung huyết thống với người bệnh). 

Tuy nhiên, dù có điều trị bằng phương pháp nào thì khả năng thành công cũng rất thấp, chỉ khoảng 10% và dù cho có thành công thì khả năng bệnh tái phát cũng rất lớn (khoảng từ 3-5 năm).

Tường Vy; Cập nhật ngày 06/11/2015 14:48 GMT+7